2024年11月20日、免疫抑制薬ボクロスポリン（商品名ルプキネスカプセル7.9mg）が薬価収載と同時に発売された。適応は「ループス腎炎」、用法用量は「成人に1回23.7mgを1日2回経口投与する。なお、患者の状態により適宜減量する」となっている。
ループス腎炎（LN）は、慢性自己免疫疾患の全身性エリテマトーデス（SLE）の主要な症状の一つだ。過剰に産生された抗DNA抗体などの自己抗体による免疫複合体が腎組織に沈着、または炎症を誘導することで糸球体が障害される、高度な尿蛋白を伴う糸球体腎炎である。日本では、SLEの患者数は約6万～10万人と推定され、女性が9割を占め、特に20～40歳の女性に好発する。LNはSLE患者の約半数で発症し、またLN患者の10～30％に末期腎疾患を発症するとされており、末期腎疾患のあるLN患者の死亡リスクは非常に高い。
国内の診療ガイドラインでは、LNの治療にはステロイド（グルココルチコイド）と、免疫抑制薬であるミコフェノール酸モフェチル（MMF；セルセプト他）もしくはシクロホスファミド水和物（エンドキサン）間欠静脈療法（IVCY）の併用が推奨されている。中でも免疫抑制薬は、IVCYによる卵巣機能障害の懸念から、MMFがより広く使用されている。
近年、上記の治療にタクロリムス水和物（TAC；プログラフ他）やシクロスポリン（CsA；サンディミュン、ネオーラル他）といった、カルシニューリンインヒビター（CNI）を追加するマルチターゲット療法が検討され、治療効果も向上している。一方、CNIでは血糖上昇や脂質異常などの副作用の問題があり、治療を受けられない患者も存在していた。
ボクロスポリンは、既存のCsA分子内のアミノ酸－1残基の側鎖が変換された、新規のCNIである。T細胞においてシクロフィリンと複合体を形成し、カルシニューリンに結合することで、カルシニューリンのカルシウムおよびカルモジュリン依存性セリン－トレオニンホスファターゼ活性を阻害する。これにより、リンパ球増殖、T細胞サイトカイン産生およびT細胞活性化表面抗原の発現が抑制され、免疫抑制作用を発揮する。同薬は、既存のCNIに比べて副作用のリスクが低く、活動性の高いLNに対する既存の治療に早期に追加することで、疾患のコントロールに加え、ステロイドの使用を抑えることによる副作用の軽減が期待される。
小規模探索的非盲検試験（AURION試験）、第II相および第III相の二重盲検プラセボ対照試験（AURA-LV試験およびAURORA1試験）、第III相長期継続試験（AURORA2試験）の4試験により、同薬の有効性および安全性が確認された。海外において、2024年10月現在、米国、欧州、アイスランド、リヒテンシュタイン、ノルウェー、英国、スイスの33カ国で承認されている。
重大な副作用として、肺炎（4.1％）、胃腸炎（1.5％）、尿路感染（1.1％）などの重篤な感染症（10.1％）、急性腎障害（3.4％）が報告されているので、十分注意する必要がある。また、その他の副作用として主なものに、糸球体濾過率減少（26.2％）、上気道感染（24.0％）、高血圧（20.6％）、貧血、頭痛、咳嗽、下痢、腹痛（各10％以上）などがある。
薬剤使用に際して、下記の事項についても留意しておかなければならない。
●同薬の投与開始時は、原則として、ステロイドおよびMMFを併用すること（添付文書の「臨床成績」の項を参照）
●強いCYP3A4阻害作用を有する薬剤とは、併用禁忌である（添付文書の「禁忌」「相互作用」の項を参照）
●重度の腎機能障害患者（推算糸球体濾過量［eGFR］30mL/分/1.73m2 未満）への投与は可能な限り避けること。やむを得ず投与する場合は、1回15.8mgを1日2回投与すること（添付文書の「効能又は効果に関連する注意」「重要な基本的注意」「特定の背景を有する患者に関する注意」「副作用」「薬物動態」の項を参照）
●軽度または中等度の肝機能障害患者（Child-Pugh分類AおよびB）では、1回15.8mgを1日2回投与すること（添付文書の「特定の背景を有する患者に関する注意」「薬物動態」の項を参照）
●中程度のCYP3A4阻害作用を有する薬剤と併用する場合、1日量を23.7mg（朝15.8mg、夜7.9mg）とすること（添付文書の「相互作用」「薬物動態」の項を参照）
●腎機能が悪化した場合、添付文書の「用法及び用量に関連する注意」に記載のある基準を目安に、減量または中止すること（添付文書の「効能又は効果に関連する注意」「重要な基本的注意」「特定の背景を有する患者に関する注意」「副作用」「薬物動態」の項も参照）
●投与開始後6カ月以内に治療の効果を確認し、投与継続の要否を検討すること
●医薬品リスク管理計画書（RMP）では、重要な潜在的リスクとして「心血管系事象」「神経毒性」「電解質異常（低マグネシウム、高カリウム）」「耐糖能異常」「長期使用に伴う悪性腫瘍」が挙げられている
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